»V svetu se pojavljajo številna zdravila, ki so v kliničnih raziskavah v fazi razvoja, o katerih vemo bistveno premalo, tako o njihovi varnosti kot o njihovi učinkovitosti, in za ta zdravila seveda država ne more prevzemati po eni strani niti finančne obveznosti, predvsem pa ne odgovornosti, da bi lahko taka zdravila priporočala in tudi odobrila svojim pacientom.«
»Redka bolezen je tista, ki jo ima en človek na 2000 ljudi, kar se zdi zelo redko. Vendar pa je teh tako imenovanih redkih bolezni zelo veliko, okrog 7000. To pomeni, da ima približno pet odstotkov prebivalcev neko vrsto redkih bolezni.«
»Zdravilo ne sme biti hujše od bolezni.«
»Pri tako hudih okvarah perifernih živcev, živčnih celic, ne moremo pričakovati, da bi ta zdravila imela neki čudežni učinek, da bi v celoti popravila stanje, da bi nekomu, ki ne more hoditi, povrnila hojo. Bistven namen teh zdravil je, da čim bolj upočasnijo bolezen, v idealnem primeru, da ustavijo napredovanje bolezni.«
»Ta bolezen je tako redka, da zdravniki ne vedo veliko o njej. Največ informacij sva našla v skupini na Facebooku, v kateri starši z vsega sveta delijo izkušnje. Tako sva spoznala Špelo. Ta sindrom je tako redek, da se med seboj takoj razumemo.«
»Redkih bolezni je veliko, so pa redke. Obstaja jih 6 tisoč do 8 tisoč.«
»To je zelo redka bolezen kože, bulozna epidermoliza, za katero pravijo, da je ena najstrahotnejših redkih bolezni...«
»Gre za posebno terminologijo za zdravila, ki so izredno redka oziroma kjer ne obstaja komercialni interes pri farmacevtski industriji, je pa to zdravilo napredno, predvsem namenjeno zdravljenju pediatrične populacije.«
»Gre za posebno terminologijo za zdravila, ki so izredno redka oziroma kjer ne obstaja komercialni interes pri farmacevtski industriji, je pa to zdravilo napredno, predvsem namenjeno zdravljenju pediatrične populacije.«
»Agencija je priporočila, da se informacije o zdravilu, ki vsebuje semaglutid, posodobijo tako, da se NAION vključi kot stranski učinek s pogostnostjo 'zelo redek'.«
»Za to virusno bolezen ne poznamo zdravila. Zdravimo oziroma lajšamo le simptome.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju